Científicos en E.U.A. han utilizado la edición de genes para reparar una mutación genética en las células que causa retinitis pigmentosa, una de las principales causas de ceguera en los jóvenes de todo el mundo.
Investigadores emplearon la técnica de CRISPR para reparar las células afectadas. Es la primera vez que los científicos han reemplazado a un gen defectuoso asociado con una enfermedad sensorial en las células madre que se deriva de los propios tejidos de un paciente.
El estudio publicado en Scientific Reports, detalla cómo los investigadores tomaron una muestra de piel de un paciente con retinitis pigmentosa, una condición hereditaria hace que la retina se degrade y puede conducir a la ceguera total en una década.
A partir de la muestra de piel, los investigadores crearon células madre en el laboratorio para utilizarlas como base en la edición de genes. La técnica CRISPR permite a los científicos cortar y reemplazar los componentes individuales de ADN de un organismo, la reescritura efectivamente el código genético.
El CRISPR no está aprobado para su uso en seres humanos, eso es por lo que la investigación podría demorar un poco, pero los avances realizados aquí muestran lo que la edición de genes podría ser capaz de hacer en el futuro.
Los científicos aseguran que si las células madre reparadas se transformaron en células retinianas saludables, podrían ser trasplantadas en el paciente, evitando la mutación genética, las células sanas podrían entonces ser capaz de restaurar la pérdida de visión.
"Nuestra visión es desarrollar un enfoque personalizado para tratar la enfermedad de los ojos", afirmó Stephen Tsang oftalmólogo de la Universidad de Columbia Medical Centre (CUMC). "Todavía tenemos mucho camino por recorrer, pero creemos que el primer uso terapéutico de CRISPR será para tratar una enfermedad de los ojos. Aquí hemos demostrado que los pasos iniciales son factibles."
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