Compensan la mutación de una proteína, evitando la miocardiopatía hipertrófica
Científicos de EE.UU. han desarrollado un tratamiento en ratones que compensa una mutación de una proteína en el corazón y evita la miocardiopatía hipertrófica, responsable habitual de casos de muerte súbita en atletas. Harán falta muchas más pruebas para desarrollarlo en humanos, advierten los investigadores.
Ratones
"Por analogía, colocar el motor de un coche de carreras (es decir, la miosina mutante) en el chasis de un coche común (es decir, la matriz del tejido conectivo del corazón) podría dar lugar a tensiones internas y daño estructural", escribe ahora Warshaw en Science.
"Para el corazón, esto equivale a la inducción de fibrosis cardiaca y al desorden de las células musculares que son características de los pacientes con MCH."
El equipo de científicos que encontró una forma de abordar este problema pertenece a Harvard, a la Universidad de Colorado, a Stanford, y a la empresa MyoKardia de San Francisco, una compañía de biotecnología formada para desarrollar este tipo de tratamientos.
Utilizando ratones criados con la mutación, el equipo probó un pequeño inhibidor de moléculas que devuelve la generación de energía del motor de miosina a un nivel más normal.
Los ratones tomaron el fármaco que contiene la molécula con sólo ocho semanas de edad, y sorprendentemente se evitó que apareciera la MCH, según el estudio.
"Cuando le dieron el medicamento a un ratón joven con la mutación, el corazón del ratón se desarrolló con normalidad", dice Warshaw.
El desarrollo de un fármaco humano, sin embargo, requeriría pruebas mucho más extensas y muchas preguntas que quedan sin respuesta, añade.
Fuente TENDENCIAS 21